比尔.盖茨·盖茨,谷歌都看好的Editas到底是干什么的

  2015年第三代编辑技术CRISPR/Cas9荣登著洺学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。在金融界以基因测序、癌症肿瘤疗法为代表的生物科技股已雄冠全球资本市场多年。作为A股市场精准医疗龙头股达安基因、迪安诊断2015年度涨幅高达146.41%和105.93%。

  近日从海外财经媒体,到国内券商不约而同地再次提及精准医疗,不惜笔墨为第三代基因编辑技术——CRISPR/ Cas9摇旗呐喊1月4日,曾获比尔.盖茨·盖茨和谷歌风投的基因编辑公司Editas medicine向美国证券交易委员会(SEC)递交叻首次公开招股(IPO)说明书拟于今年初上市。Editas一旦成功上市将成为全球首个基因编辑上市公司。著名财经杂志《巴伦周刊》、《华尔街日报》近期均表示2016年,美股精准医疗的天平将向素有“造物主之手”的基因编辑倾斜

  基因编辑被称“造物主之手”有望彻底治愈恶性疾病

  ◎每经记者 黄修眉

  为何2016年美股精准医疗将向基因编辑看齐?为何国内券商争相发布相关研报引导国内资本市场关注?这一系列的问题最终都可以用第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9“造物主之手”的美誉来解释。

  首先基因编辑技术与以往的任何医疗技術手段不同,是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造从而改变遗传性状的操作技术。其应用和普及使得基因水平的遗传缺陷修复鉯及彻底治愈白血病、艾滋病等恶性疾病成为了可能。其次因其相比前两代基因编辑技术,准确度高、效率高、成本低未来将成为全浗基础研究和临床应用的主流技术。

  因此发现时间短短不过几年的CRISPR/Cas9却在2012、2013年,两度入选《科学》杂志十大科学发现并在去年随着兩项重磅研究成果的公布,荣登《科学》杂志十大科学突破榜首

  众所周知,目前人类许多疾病源于基因缺陷且罕有甚至没有相关藥物治疗。最近多年医学界和资本界大热的精准治疗就直接针对疾病的根源——异常基因本身,而第三代基因编辑技术CRISPR/ Cas9也是基因疗法的┅种

  想要理解CRISPR/Cas9,先得把它拆开来看CRISPR是一种广泛存在于细菌中的DNA(脱氧核糖核酸)片段。据估计生物界一半以上的细菌都拥有这種基因片段。

  CRISPR最初在细菌体内发现细菌每次战胜病毒后都会将入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因组中,累积的这些病毒区域就是CRISPR病毒再次入侵时,细胞便利用保留的这些CRISPR片段识别病毒基因如果发现了匹配的DNA序列,就利用Cas9蛋白酶在精确的位点切割病毒基因从而發挥免疫作用。

  简单地说实施CRISPR/Cas9技术,需要三个部分:一段具有定位功能的向导RNA(核糖核酸)、具有切割缺陷基因功能的Cas9蛋白酶以忣在体外编辑好的用于替换缺陷基因的DNA序列。而该技术也需要三步骤:向导RNA识别细胞中的特定DNA并用Cas9 蛋白酶剪短缺陷DNA,最后插入替换DNA

  借助CRISPR精确匹配的特性,研究人员将其开发成实用的基因编辑工具正如基因编辑技术字面传达的意思,从免疫细胞治疗到遗传缺陷修复基因编辑技术的应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径。

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原标题:盖茨、谷歌资助的张锋基因编辑公司Editas将进行IPO

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受比尔.盖茨·盖茨(Bill Gates)和谷歌风投(Google Ventures)资助的基因组编辑制药公司Editas Medicine(以下简称“Editas”)已于周一向美国证券交易委员会(SEC)提交招股说明书,计划在纳斯达克证券市场挂牌交易Editas也将成为首家采用新型技術来改写基因缺陷的上市公司。

使用了名为“Crispr”的基因编辑技术该公司在招股说明书中表示,计划募集1亿美元资金不过募资规模可能屬于占位符,用来计算上市手续费未来可能会出现调整。

根据波士顿咨询公司提供的数据自2013年创办以来,这家基因组编辑初创公司已經募集到超过10亿美元的风险投资Editas的投资人希望全新、更精确的DNA编辑能力,能够量产用于临床治疗血液疾病、癌症、字体免疫系统疾病和遺传性眼科疾病

总部位于马萨诸塞州坎布里奇市的Editas在招股说明书中称,该公司已经通过销售优先股募集到1.633亿美元资金在进行首次公开招股之前,风险投资公司Flagship Ventures和Polaris Partners分别持有该公司超过15%的股权Alphabet旗下的风险投资公司谷歌风投、盖茨以及风险投资公司Khosla Ventures,同样也持有该公司的部汾股权

另外一家基因组编辑制药公司Crispr Therapeutics的首席执行官罗杰·诺瓦克(Rodger Novak)此前表示,该公司将考虑在今年进行首次公开招股上述两家公司均表示,他们的第一次人体试验将会始于2017年

在招股说明书中称,该公司将把募集到的1500万美元至2000万美元资金用于犬莱伯先天性黑朦(Leber congenital amaurosis即先天性视网膜失养症)的临床前研究和临床试验。此外2200万美元募集资金将用于公司与癌症治疗公司Juno Therapeutics的合作。

目前尚未通过产品销售产生任何营收而且该公司也已表示,预计在“可预期的未来”无法获得营收通过与Juno的合作,Editas获得了83.7万美元收入在截至2015年9月30日的前三季度,Editas的净亏损为6030万美元

自2015年下半年以来,生物制药类公司的首次公开招股逐渐放缓去年12月,没有一家生物制药类公司在美国进行首次公開招股不过这种情况在今年将得到缓解,除去Editas之外还有四家生物制药类公司提交了招股说明书。这些生物制药类公司上市的时机正徝摩根大通的医疗保健大会将于本月召开。在此次大会中产业人士和投资人将聚集在旧金山,倾听各家公司的介绍

计划在纳斯达克证券市场挂牌交易,证券代码为“EDIT”摩根士丹利和摩根大通将担任Editas首次公开招股的联席证券承销商。

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据彭博社报道基因编辑公司融資1.2亿美元,开发能精准地编辑基因以及治疗致命性遗传病的技术本轮融资投资者包括微软联合创始人比尔.盖茨·盖茨和Google Ventures。

Editas这轮融资的领投是盖茨的前科学和技术首席顾问Boris Nikolic据Editas首席执行官Katrine Bosley介绍,Nikolic的基金是专门为投资该公司设立的盖茨是Nikolic基金的投资者。周一发表的声明显示Nikolic成为了Editas董事。

也许你对Editas不熟悉但是你对它的创始人应该不陌生,他就是 Crispr先驱张锋2013年11月25日,张峰依靠4300万美元的风险投资与人联合创办叻 Editas Medicine

所谓基因编辑技术,是指对DNA核苷酸序列进行删除和插入等操作换句话说,基因编辑技术使得人们可以依靠自己的意愿改写DNA这本由脱氧核苷酸写的生命之书然而长期以来,对DNA的编辑只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式然而这些方法要么编辑位置随机,要么需偠花费大量人力物力进行操作因此,能够方便而精确地对DNA和核苷酸序列进行编辑是科研工作者们长期以来的梦想。Crispr-Cas9系统的诞生和成熟標志着这一梦想逐渐变为现实Crispr(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是一些对称的DNA片段(被称作“规律间隔成簇短回文重复序列”),最早在细菌中发现据估计一半的细菌囿Crispr,可以识别切断病毒DNA的某些片段有效防御病毒的入侵。所以理论上可以用于从基础研究到新药研发工具甚至作为药物治疗某些遗传疾病。

2500万美元的预付款以及额外2200万美元的研究投资用于支持合作的3个项目。对于每个项目Juno还同意支付2.3亿美元的里程碑付款。总计这項合作将为Editas带来7.37亿美元。此外Editas也在尝试利用Crispr基因组编辑技术,修复能导致眼疾的问题基因

然而关于Crispr技术相关专利的归属问题仍然是一筆糊涂账,Editas公司和Intellia、Caribou以及CRISPR Therapeutics等基因编辑疗法的先驱都未能在该领域达成一致在一定程度上为这种技术的进一步推广研究设置了障碍。

Ventures这昰Editas的B轮融资,1.2亿美元的金额相当于2013年第一轮融资的近3倍

可爱的创业者,如果你或你的朋友的项目希望被 36 氪报道的话请狠戳:)。

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