买保险送120万元一针的cart疗法?

72岁的深圳戴阿姨,被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤二次复发后,几乎丧失了治疗的信心。因为在这之前,她已经经历了4年多的治疗。

弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种常见的恶性淋巴瘤,多发于中老年人,具有挽救性治疗方案有限且生存期短的特点。

就在戴阿姨不抱希望的时候,她的家人得知北京大学深圳医院血液内科可以做CAR-T细胞治疗。抱着试一试的心态,戴阿姨成为自2021年6月中国首个CAR-T细胞治疗药品获批正式上市后,深圳首例接受该药品治疗并获得缓解的淋巴瘤患者。

幸运的是,戴阿姨的治疗预后良好、远超预期。她近期到医院复查全身PET/CT,评估结果显示,淋巴瘤已完全缓解。

肿瘤腐烂处掉落大片死肉

2017年8月,戴阿姨被查出患有弥漫性大B细胞淋巴瘤,开始了漫长的化疗治疗之路。

在4年多的治疗过程中,她经历了一次次的希望和打击:2018年一线治疗后,病情得到缓解;2020年1月,距治疗结束1年多后复发,进行第二次化疗后再次获得缓解;不幸的是,同年7月,她的右上臂和左臀部又长出了肿瘤。

戴阿姨心里清楚,肯定是淋巴瘤第二次复发。吃够化疗苦头的她,逐渐心灰意冷,开始拒绝就医,任由肿瘤发展。

直到今年春节,他发现自己的臀部肿瘤烂出了一个大洞,大片大片死肉掉出来,恶臭难闻,折磨得她寝食难眠,生不如死。不得已之下,在家人努力地劝说下,戴阿姨来到了北京大学深圳医院血液内科。

入院时,72岁高龄的戴阿姨身体状况极差,不仅消瘦不堪,严重营养不良,且左臀部几乎被肿瘤长满,一个12公分的创口里全是腐肉,右肘部长条形肿瘤直径也达到10多公分。

接诊后,血液内科主任张红宇耐心劝导戴阿姨,即使是肿瘤转移,也可以通过积极治疗,尽可能延长生存时间、提高生活质量。随后,他带领团队成员分析研判病情,着手制定治疗方案。


为患者“量身定制”CAR-T细胞

考虑到戴阿姨的年纪和基础疾病状况,或难以承受再次化疗,张红宇团队在分析研判后,认为二次复发的难治性淋巴瘤患者需要寻求新的治疗方法。

2021年6月,中国首个CAR-T细胞治疗药品获批正式上市。得知北京大学深圳医院血液内科掌握国际尖端的CAR-T细胞治疗技术后,戴阿姨和家属决定“放手一搏”。

2022年2月28日,北大深圳医院血液内科团队成功采集戴阿姨的淋巴细胞,送往上海工厂量身定制。

此外,在深的北大深圳医院血液内科团队动态监控患者病情变化,特别是医院强大的造口护理团队的精心护理,积极改善患者身体状况,减轻肿瘤负荷,控制左臀部感染伤口,极力创造条件让患者能接受治疗。

4月16日,为戴阿姨“量身定制”的CAR-T细胞回输到戴阿姨体内。细胞回输后,患者症状很快得到缓解,并在5月5日顺利出院休养。

细胞回输后1个月,戴阿姨到医院复查全身PET/CT,评估结果显示,淋巴瘤已完全缓解。


120万“救命药”精准狙击恶性肿瘤

此次戴阿姨的“救命药”,是获批正式上市的中国首个CAR-T细胞治疗药品,售价为120万元一支。CAR-T细胞疗法,全称是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。其中,“CAR”指的是嵌合抗原受体。

CAR-T细胞疗法为何能够挽救戴阿姨一命呢?

“它的原理在于先激活免疫细胞,然后再去杀死癌细胞,即利用T细胞来杀死癌细胞。”张红宇解释。

治疗中,CAR和T细胞是协同作战的“战友”。T细胞就像待发的“子弹”,负责狙击;CAR相当于一套“GPS导航系统”负责定位。

T细胞一般指T淋巴细胞,癌症患者体内的肿瘤细胞,会被T细胞识别、杀伤和清除。但由于患者体内的癌细胞伪装能力极强,以至于T细胞很难精确识别,这时就需要承担着“GPS导航作用”的CAR来精准定位癌细胞。

定位之后,医生会对T细胞进行改造和回输。回输到病人体内的T细胞,遇见表达对应抗原的癌细胞之后,T细胞会被激活和扩增,进而能以超强攻击力杀死癌细胞,最终实现清除病灶。

2017年,美国FDA批准首个CAR-T细胞产品用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是人类癌症治疗史上首个“以细胞工程为基础的基因疗法”。

北大深圳医院作为深圳市最早具有干细胞治疗资质的医疗机构,其血液内科拥有多年的造血干细胞移植临床实践。此前,血液内科已多次率先在全球开展创新性CART细胞治疗复发难治淋巴瘤的临床研究成功病例。

此次,为做好商业化CART细胞治疗,血液肿瘤组建了亚专科,并培养骨干人才。戴阿姨作为深圳首例成功接受CAR-T治疗的淋巴瘤患者,获得缓解,顺利出院,意味着深圳乃至珠三角地区的复发难治性淋巴瘤患者将重获更多新生的机会。

未来,北京大学深圳医院将与细胞治疗药品制备方紧密合作,不断提升治疗精度和预后,持续造福广大的淋巴瘤患者。

【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端

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  中国首款获批上市的CAR-T产品——复星凯特生物技术有限公司(下称“复星凯特”)的阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)前几日获批,这款药从获批后就引发市场关注。6月28日,一张复星凯特药品销售订单流出,该订单显示阿基仑赛注射液的零售价为120万元/约68ml。

  6月29日,复星凯特就定价回复经济观察网称,CAR-T产品定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定,目前定价方案尚未最终确定,正在进行多方沟通,希望可以惠及更多中国患者。

  跟常规的药品不一样,细胞治疗是为每个患者单独制备的产品,且生产环节复杂,每张销售订单对应的都是特定的患者,这也意味着已经有患者使用了或将要使用奕凯达。

  阿基仑赛注射液是中国首个批准上市的细胞治疗类产品,靶点是CD19,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者(包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤)。

  在120万元的销售订单出现之前,市场已经有传闻这款产品的定价将超过百万元。

  阿基仑赛注射液是复星凯特从美国Kite Pharma(吉利德科学旗下公司)引进YESCARTA技术、同时获得授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品,这款产品在中国的商业化权益归复星凯特所有。

  复星凯特为复星医药(600196.SH)与美国吉利德旗下Kite Pharma成立的合资企业,复星医药董事长兼首席执行官吴以芳今年3月底在接受经济观察网采访时表示,这款产品在国外的价格是37.3万美元左右,在国内会尽可能提升可及性,“我们会用组合价格策略,尽可能满足不同支付能力消费者的需求,使得需要的患者尽可能用上。当然因为它是个性化的药物,总体来说成本还是非常高的,我们不会定这样高的价格,但是由于这个药卓越的疗效再加上确实非常大的生产成本,所以(国内的)价格会在一个合理的范围内,但也不会是一个很小的数字。”

  120万元的定价,创造了国产药的定价纪录,但药品的定价从来不是简单的问题。该产品在美国定价37.3万美元,在日本定价30.5万美元,国内的定价显然远低于国外的定价,不过在一个淋巴瘤患者群里,很多患者并不乐观,表示这个价格要“砸锅卖铁、卖房卖肾”。

  某已获批临床试验的CAR-T研发企业CEO向经济观察网表示,CAR-T产品按成本定价是个误区,“倾向于价值定价”,120万元“比几十万美元是低了,比现在国情是高了”。

  CAR-T细胞治疗药品的原理主要是将体外培养好的CAR-T细胞回输到人体,通过激活T细胞来攻击和杀伤病人体内的肿瘤细胞,是一种有效的免疫治疗方法。

  复星凯特方面表示,CAR-T作为个体化定制药品,每个产品都来自患者自身的 T 细胞,它的开发生产和使用非常复杂,在制造和交付上要求精准和速度,需要投入大量资源,并在符合GMP的生产条件下,实现连续规范的生产,每批次都要求进行严格的质量检测。治疗中心向患者回输 CAR-T 前,要求经过复星凯特详细的培训和认证。从决定使用 CAR-T 治疗,到对患者进行单采血到回输

  据公开资料,复星凯特10000平方米的CAR-T产业化生产基地已在张江创新药产业基地建成并正式启用。

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